Cơ hội cho người bệnh suy tuỷ xương không đủ điều kiện ghép tế bào gốc

Đối với trường hợp suy tuỷ xương mức độ nặng không đủ điều kiện ghép tế bào gốc, người bệnh vẫn có cơ hội điều trị ức chế miễn dịch với tỉ lệ đáp ứng cao và đáp ứng sớm.

Đây là một kết quả được công bố tại Hội nghị khoa học Huyết học – Truyền máu toàn quốc năm 2024.

Suy tuỷ xương là một bệnh lý của tế bào gốc sinh máu, gây ra bởi sự giảm sinh máu ở tuỷ xương, do tổn thương tế bào gốc và vi môi trường sinh máu của tuỷ xương. Hậu quả là giảm 3 dòng tế bào máu (hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu).

Suy tuỷ xương là bệnh máu lành tính nhưng có thể xảy ra những biến chứng nặng, thậm chí nguy hiểm đến tính mạng nếu như không được điều trị kịp thời.

Phác đồ ATG ngựa (hATG) phối hợp Cyclosporin A (CSA) là phác đồ ức chế miễn dịch tiêu chuẩn điều trị cho người bệnh suy tuỷ xương mức độ nặng và không đủ điều kiện ghép [1]. Nghiên cứu năm 2017 của Viện sức khoẻ Hoa Kỳ (NIH) cho thấy việc thêm Eltrombopag (ELT) vào phác đồ hATG phối hợp CSA giúp tăng tỉ lệ đáp ứng tới 94% tại thời điểm 6 tháng, tỉ lệ sống 2 năm là 97% [2].

Nghiên cứu được thực hiện tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương giai đoạn 2020 – 2023 nhằm mô tả kết quả bước đầu điều trị suy tủy xương bằng phác đồ ATG ngựa phối hợp Cyclosporin A và Eltrombopag.

ThS.BS. Nguyễn Thị Nhung, Khoa Ghép Tế bào gốc, Viện Huyết học – Truyền máu TW thay mặt nhóm nghiên cứu báo cáo tại Hội nghị khoa học Huyết học – Truyền máu toàn quốc năm 2024.

Trong nghiên cứu này, 24 bệnh nhân suy tủy xương không đủ điều kiện ghép tế bào gốc được điều trị bằng phác đồ ATG ngựa phối hợp CSA và Eltrombopag. Tại thời điểm chẩn đoán, các bệnh nhân có chỉ số tế bào máu rất thấp, hầu hết đều truyền máu và tiểu cầu.

Kết quả cho thấy tỉ lệ đáp ứng điều trị về huyết học tăng dần theo thời gian. Sau 3 tháng, 66,7% người bệnh có đáp ứng với điều trị; tỉ lệ này ở 6 tháng là 70,8%. Thời gian trung bình xuất hiện đáp ứng với điều trị là 3,3 tháng. Tại thời điểm 6 tháng sau điều trị, nhóm người bệnh có phục hồi tế bào máu thì tuỷ xương cũng phục hồi rất tốt. Tỉ lệ sống sau 2 năm điều trị đạt 83,6%.

Đối với phác đồ này, người bệnh có thể gặp một số tác dụng phụ là dị ứng (biểu hiện mẩn ngứa, nổi ban đỏ), tăng huyết áp, tổn thương gan thận, rối loạn điện giải. Các tác dụng phụ chủ yếu ở mức độ nhẹ và trung bình.

Một trường hợp điều trị theo phác đồ trên là anh N.H.K (25 tuổi) phát hiện bệnh suy tuỷ xương cách đây 3 năm. Anh K. phải truyền máu và tiểu cầu hàng tuần. Khi quyết định điều trị sớm, người bệnh đã giảm được thời gian truyền máu và chế phẩm. Trong quá trình điều trị, anh K. có nguy cơ nhiễm khuẩn và phải dự phòng chống nấm, điều trị tăng huyết áp. Ngay sau tháng đầu tiên, kết quả xét nghiệm cho thấy người bệnh đã có đáp ứng điều trị. Hiện nay, anh đã dừng thuốc và sức khoẻ ổn định. Thực tế cho thấy, sau khi đáp ứng điều trị 1 năm, nhiều người bệnh có thể dừng thuốc.

Những kết quả nghiên cứu ban đầu cho thấy với phác đồ điều trị ATG ngựa phối hợp CSA và Eltrombopag, người bệnh có tỉ lệ đáp ứng cao và đáp ứng sớm. Đây có thể xem là cơ hội điều trị hiệu quả cho người bệnh suy tủy xương.

Hải Yến (tổng hợp)

Tài liệu tham khảo:

1. Stephen J. Rosenfeld, J.K., Donna Vining, Neal S. Young, Intensive Immunosuppression with Antithymocyte Globulin and Cyclosporine as Treatment for Severe Acquired Aplastic Anemia. Blood, 1995. 85: p. 3058-306.
2. Danielle M. Townsley, P.S., Cynthia E. Dunbar and Neal S. Young, Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. n engl j med, 2017. 376: p. 1540–1550.