Điều trị dự phòng chảy máu: Tương lai cho người có hemophilia

Trong những năm qua, chất lượng chăm sóc, điều trị hemophilia (bệnh máu khó đông) tại Việt Nam đã có rất nhiều tiến bộ. Các chế phẩm điều trị phong phú, đầy đủ hơn và được bảo hiểm chi trả khi điều trị tại các bệnh viện, chăm sóc toàn diện được triển khai tại các Trung tâm lớn, phát triển thêm các trung tâm điều trị hemophilia vệ tinh… Nhưng nhìn chung, chất lượng cuộc sống của người bệnh tại nước ta vẫn ở mức thấp so với thế giới. Một trong những nguyên nhân chính là do phần lớn người bệnh chưa được điều trị dự phòng mà chỉ được điều trị khi đã chảy máu tại bệnh viện.

Trên 80% người bệnh hemophilia có vấn đề về vận động

Hiện tại, trên cả nước có chưa đến 20 cơ sở điều trị hemophilia nên người bệnh vẫn phải di chuyển xa, mất nhiều thời gian mới đến được nơi điều trị. Điều đó dẫn đến người bệnh phải chịu nhiều đau đớn, biến chứng do điều trị muộn gây ra, thậm chí là tàn tật, giảm chất lượng cuộc sống.

Theo một nghiên cứu tại Viện Huyết học – Truyền máu TW năm 2016 trên hơn 200 người bệnh hemophilia trưởng thành thì tỷ lệ tàn tật khá cao, có tới 82,5% có vấn đề về vận động, 34,2% thất nghiệp, 9,2% có trình độ học vấn dưới tiểu học, 49% chưa kết hôn hoặc đã ly hôn, ly thân. Một kết quả khảo sát khác năm 2020 tại Viện cũng cho thấy có tới trên 38% người bệnh có ít nhất 1 khớp đích (là khớp bị chảy máu tái đi tái lại từ 3 lần trở lên trong 6 tháng).

Người bệnh hemophilia bị chảy máu cơ khớp tái phát nhiều lần dẫn tới biến dạng khớp, teo cơ

Tại các nước phát triển, điều trị dự phòng cho người bệnh hemophilia đã được triển khai từ khoảng 40 năm trước. Điều trị dự phòng chảy máu là việc sử dụng thường xuyên, định kì tác nhân đông máu nhằm mục đích ngăn ngừa chảy máu xảy ra, giúp người bệnh có thể sống năng động và chất lượng như người bình thường.

Mặc dù điều kiện nguồn lực còn hạn chế nhưng năm 2016, Bộ Y tế đã phê duyệt phác đồ điều trị dự phòng liều thấp, áp dụng cho trẻ em mắc bệnh mức độ nặng đến khi tròn 15 tuổi và người bệnh ở bất kì độ tuổi hoặc mức độ nào mới bị xuất huyết não, hoặc có khớp đích trong thời gian không quá 12 tuần.

Điều trị dự phòng chảy máu – Phương pháp duy nhất thay đổi lịch sử điều trị hemophilia

Là đơn vị đầu ngành trong lĩnh vực Huyết học – Truyền máu, Viện Huyết học – Truyền máu TW cũng là cơ sở đầu tiên triển khai điều trị dự phòng chảy máu. Hiện nay, có khoảng 13% bệnh nhân Hemophilia mức độ nặng tại Trung tâm Hemophilia của Viện được điều trị theo phác đồ này với kết quả hết sức khả quan.

Cháu Nguyễn Hoàng N. bắt đầu được tiêm yếu tố đông máu dự phòng từ năm 2019. Trước đây, hầu như tuần nào cháu cũng bị chảy máu bên trong các khớp tay, khớp chân. Cậu bé không chỉ phải chịu đau đớn mà còn không đi lại được. Cháu chỉ có thể di chuyển bằng nạng hoặc xe lăn, càng chẳng thể đi học và chơi đùa, chạy nhảy cùng các bạn.

Ông nội Nguyễn Hoàng N. tâm sự: “Cháu đau rồi khóc suốt mấy ngày liền và phải nằm viện, nhanh thì 3-4 ngày, lâu thì cả tuần. Mẹ phải nghỉ làm, con không được đi học, tôi rất khổ tâm. Tôi không biết sau này cháu sẽ sống như thế nào? Nếu bây giờ không được đi học, không có văn hóa trong khi đi lại khó khăn thì làm sao cháu đi làm để nuôi sống bản thân được?”.

Nhưng gần 3 năm qua, Hoàng N. được tiêm yếu tố đông máu định kỳ 1-2 lần/ 1 tuần nên rất hiếm khi bị chảy máu, cũng không phải nằm viện. “Tiêm dự phòng có rất nhiều ý nghĩa với gia đình tôi. Cháu không phải chịu đau đớn về thể xác, tinh thần thì thoải mái vui vẻ. Hiện giờ, cháu có thể bơi lội, đạp xe, tự đi học được, bắt nhịp được với bạn bè cùng trang lứa. Nguyện vọng của gia đình và tất cả bệnh nhân hemophilia là được tiêm dự phòng đều đặn để các cháu có hy vọng vào tương lai” – Ông nội cháu chia sẻ.

Những cậu bé hemophilia có thể hy vọng vào tương lai nhờ được điều trị dự phòng chảy máu

Khó khăn khi triển khai điều trị dự phòng chảy máu

Trở ngại lớn nhất khi triển khai điều trị dự phòng là chi phí điều trị. Tuy nhiên, về mặt lâu dài, khi người bệnh được điều trị dự phòng sẽ hạn chế được các biến chứng và tình trạng chảy máu nặng, giúp tiết kiệm chi phí điều trị biến chứng, giảm tỷ lệ tàn tật, từ đó cải thiện chất lượng cuộc sống người bệnh cũng như giảm gánh nặng cho gia đình và xã hội.

Đã có rất nhiều người bệnh hemophilia do không được điều trị đầy đủ, kịp thời dẫn đến những biến chứng nặng nề và lúc này đòi hỏi chi phí y tế vô cùng tốn kém. Điển hình là trường hợp anh Phan Hữu Nghiêm (điều trị tại TP. Hồ Chí Minh), trong vòng 6 năm từ 2015 – 2021, anh đã phải nhập viện 29 lần, trải qua 25 lần phẫu thuật với tổng chi phí điều trị lên tới 35,35 tỉ đồng. Trong đó, Bảo hiểm y tế (BHYT) phải chi trả số tiền 33,71 tỉ đồng. Bảo hiểm xã hội TP. Hồ Chí Minh cho biết anh Phan Hữu Nghiêm là trường hợp mà quỹ BHYT chi trả cho một người nhiều nhất tại TP. Hồ Chí Minh từ trước đến nay.

TS.BS. Nguyễn Thị Mai, Giám đốc Trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học – Truyền máu TW cho biết: “Điều trị dự phòng hiện là phương pháp duy nhất có thể thay đổi lịch sử điều trị hemophilia. Mặc dù chưa thể triển khai điều trị dự phòng liều tiêu chuẩn nhưng điều trị dự phòng liều thấp vẫn có hiệu quả nhất định và phù hợp với điều kiện kinh tế của Việt Nam.

Điều trị dự phòng đòi hỏi tiêm bổ sung tác nhân đông máu định kì, vì vậy điều kiện cần thiết để triển khai được là phải có sẵn chế phẩm tại nhà hoặc tại y tế cơ sở. Trong thời gian tới, chúng tôi rất mong chờ các cơ quan chức năng cho phép điều trị tại y tế cơ sở, đó là bước rất quan trọng để điều trị dự phòng thành công tại Việt Nam”.

Trương Hằng, ảnh: Công Thắng