Điều trị nhắm đích và vai trò trong ung thư huyết học

Sự ra đời của các loại thuốc điều trị nhắm đích là một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực ung thư. Vậy liệu pháp nhắm đích hoạt động theo cơ chế như thế nào? Điều trị nhắm đích có vai trò như thế nào trong điều trị ung thư máu? Điều kiện để được điều trị nhắm đích là gì? Mời các bạn theo dõi bài viết dưới đây do ThS.BS. Nguyễn Quốc Nhật, Phó trưởng khoa Điều trị hóa chất, Viện Huyết học – Truyền máu TW tổng hợp để hiểu hơn về phương pháp điều trị này.

Điều trị nhắm đích khác gì so với các phương pháp điều trị ung thư truyền thống?

Các phương pháp điều trị ung thư truyền thống như hóa trị và xạ trị, thường gây ra các tác dụng phụ toàn thân vì chúng nhắm vào các tế bào đang phân chia nhanh chóng, bao gồm cả tế bào ung thư và tế bào khỏe mạnh.

Trong khi đó, liệu pháp nhắm đích tập trung vào các phân tử hoặc con đường cụ thể đóng vai trò quan trọng trong sự phát triển và tồn tại của tế bào ung thư.

Các liệu pháp nhắm đích đã cách mạng hóa việc điều trị ung thư bằng cách cung cấp các lựa chọn hiệu quả hơn và ít độc hại hơn so với hóa trị liệu truyền thống. Nhờ đó, hiệu quả điều trị và chất lượng cuộc sống của nhiều bệnh nhân ung thư đã được cải thiện đáng kể.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là không phải tất cả các bệnh ung thư đều có mục tiêu phân tử được xác định rõ ràng và với nhiều trường hợp, phương pháp điều trị truyền thống vẫn là tiêu chuẩn chăm sóc.

Vai trò của thuốc điều trị nhắm đích trong ung thư máu

Thuốc điều trị nhắm đích đã đóng một vai trò quan trọng trong việc kiểm soát bệnh bạch cầu (ung thư máu), đặc biệt ở một số phân nhóm nhất định nơi xác định được các bất thường về di truyền hoặc phân tử cụ thể. Những loại thuốc này được thiết kế để can thiệp vào các phân tử hoặc con đường cụ thể chịu trách nhiệm cho sự phát triển và tồn tại của các tế bào ung thư bạch cầu. Dưới đây là một số vai trò chính của thuốc điều trị nhắm đích cho bệnh bạch cầu:

Nhắm mục tiêu BCR-ABL trong bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML):

Imatinib (Gleevec) là liệu pháp nhắm mục tiêu tiên phong cho CML. Nó đặc biệt nhắm vào protein tổng hợp BCR-ABL, là kết quả của sự chuyển vị giữa nhiễm sắc thể 9 và 22 (nhiễm sắc thể Philadelphia). Protein tổng hợp này thúc đẩy sự phát triển tế bào không kiểm soát được trong CML.

Các chất ức chế tyrosine kinase (TKI) khác như dasatinib, nilotinib và bosutinib đã được phát triển tiếp theo để nhắm mục tiêu BCR-ABL và được sử dụng làm liệu pháp điều trị bước 1 hoặc bước 2.

Nhắm mục tiêu FLT3 trong bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML):

Đột biến ở gen FLT3 được tìm thấy trong một phần đáng kể các trường hợp AML. Các chất ức chế FLT3 như midostaurin và gilteritinib đặc biệt nhắm vào các tế bào có những đột biến này, giúp ức chế sự phát triển của chúng.

Nhắm mục tiêu đột biến IDH trong AML:

Một số trường hợp AML mang đột biến gen IDH1 hoặc IDH2. Các loại thuốc như ivosidenib và enasidenib đặc biệt nhắm vào các tế bào có những đột biến này, can thiệp vào quá trình trao đổi chất bất thường của chúng.

Nhắm mục tiêu CD20 trong bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào B (B-ALL) và bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL):

Các kháng thể đơn dòng như rituximab và ofatumumab nhắm vào protein CD20 được tìm thấy trên bề mặt tế bào B. Những loại thuốc này có thể được sử dụng trong B-ALL và CLL để giúp tiêu diệt tế bào B ung thư.

Nhắm mục tiêu Con đường JAK-STAT trong khối u tăng sinh tủy (MPN):

Ruxolitinib là một loại thuốc trị liệu nhắm mục tiêu được sử dụng cho bệnh xơ tủy, một loại MPN. Nó ức chế đường dẫn tín hiệu JAK-STAT, thường hoạt động quá mức trong MPN.

Nhắm mục tiêu vào con đường Hedgehog trong bệnh bạch cầu cấp tính (ALL):

Vismodegib là một liệu pháp nhắm mục tiêu ức chế con đường Hedgehog, con đường này có thể bị rối loạn điều hòa trong một số trường hợp ALL.

Nhắm mục tiêu các bất thường về di truyền cụ thể ở các phân nhóm khác:

Ngoài những điều trên, nhiều nghiên cứu đang diễn ra nhằm xác định những bất thường về di truyền và phân tử mới ở nhiều loại bệnh bạch cầu. Thuốc đang được phát triển để nhắm vào những bất thường cụ thể này.

Điều quan trọng cần lưu ý là mặc dù các liệu pháp nhắm đích có kết quả cải thiện đáng kể đối với nhiều bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu, nhưng không phải lúc nào chúng cũng có thể tự chữa khỏi. Chúng thường được sử dụng kết hợp với các phương pháp điều trị khác như hóa trị hoặc ghép tế bào gốc và việc lựa chọn liệu pháp phụ thuộc vào các yếu tố như loại và loại phụ của bệnh bạch cầu, đặc điểm di truyền/phân tử của tế bào ung thư và sức khỏe tổng thể của bệnh nhân.

Ngoài ra, giống như bất kỳ phương pháp điều trị nào, có thể có các tác dụng phụ liên quan đến liệu pháp nhắm đích và hiệu quả của chúng có thể khác nhau tùy theo từng người. Do đó, các quyết định điều trị phải luôn được đưa ra với sự tư vấn của đội ngũ chăm sóc sức khỏe có kinh nghiệm trong điều trị bệnh bạch cầu.

NIHBT