03 yếu tố quyết định thành công trong điều trị CML

Với sự ra đời của liệu pháp điều trị nhắm đích (TKIs), điều trị lơ xê mi kinh dòng bạch cầu hạt (CML) hay lơ xê mi dòng tủy mãn tính đã đạt được nhiều thành tựu vượt bậc trong hơn chục năm qua. Hầu hết người bệnh giai đoạn mãn tính hiện nay đều có tuổi thọ gần như bình thường. CML đã trở thành một trong những bệnh lý ung thư được điều trị thành công không chỉ trên thế giới mà còn ở Việt Nam.

Để có thể đạt được thành công vượt bậc như vậy, đòi hỏi phải xây dựng được một chiến lược sâu, rộng và toàn diện, từ hệ thống ngành y tế, bác sĩ đến người bệnh, gia đình và xã hội. Vậy trong điều trị lơ xê mi kinh dòng bạch cầu hạt, đâu là yếu tố quyết định thành công?

1. Bác sĩ

Chẩn đoán chính xác bệnh, giai đoạn bệnh, xác định các yếu tố nguy cơ và tiên lượng, tư vấn bệnh CML

Chẩn đoán chính xác bệnh, giai đoạn bệnh là điều kiện cơ sở tiên quyết trong điều trị. Bệnh CML được chia thành 3 giai đoạn: Mạn tính, tăng tốc và chuyển cấp.

Mỗi người bệnh sẽ có đáp ứng khác nhau với điều trị. Những yếu tố sức khỏe chung hoặc bệnh lý nền nghiêm trọng có thể ảnh hưởng đến kết quả điều trị bệnh. Ngoài giai đoạn bệnh của CML, một số yếu tố cũng ảnh hưởng đến quyết định điều trị và có thể được sử dụng để dự đoán tiên lượng của người bệnh, được gọi là “yếu tố tiên lượng”.

Trong điều trị CML, các yếu tố sau được xếp vào nhóm có tiên lượng kém hơn: 

• Giai đoạn của CML: Giai đoạn CML tăng tốc hoặc chuyển cấp có tiên lượng xấu hơn giai đoạn CML mạn tính
• Tuổi: người bệnh từ 60 tuổi trở lên
• Kích thước lá lách: người bệnh có lách to
• Số lượng tiểu cầu: Những người bệnh có số lượng tiểu cầu rất cao hoặc rất thấp lúc chẩn đoán
• Số lượng tế bào bạch cầu chưa trưởng thành (tế bào blast): Những người bệnh có số lượng tế bào blast trong máu cao.
• Người bệnh có số lượng basophils tăng

Do đó, việc lập kế hoạch điều trị phù hợp cần được thực hiện dựa trên phân nhóm nguy cơ. Những người bệnh trong cùng một nhóm nguy cơ sẽ có khả năng đạt được đáp ứng với điều trị theo cách tương tự nhau.

3 nhóm chỉ số chính được sử dụng trong hệ thống tính điểm tiên lượng để dự đoán kết quả cho người bệnh CML là độ tuổi, kích thước lá lách, đếm chỉ số máu (số lượng tiểu cầu, tỷ lệ tế bào bất thường (blast),…). Các hệ thống tính điểm tiên lượng đang được sử dụng để xác định nguy cơ của người bệnh là thang điểm Sokal, thang điểm Hasford. Các thang điểm này sẽ giúp xác định người bệnh đang ở nhóm nguy cơ thấp, trung bình hay nhóm nguy cơ cao.

Bác sĩ sẽ đánh giá tình trạng bệnh của người bệnh và đưa ra kế hoạch điều trị tốt nhất dựa trên phân nhóm nguy cơ; bệnh lý nền nghiêm trọng mà người bệnh đang mắc phải; tác dụng phụ và độc tính của TKIs cũng như mong muốn của họ.

Mục tiêu điều trị CML là nhằm đạt tới các mức độ đáp ứng ngày càng cao, bao gồm: đáp ứng về huyết học, đáp ứng mức độ tế bào di truyền và đáp ứng mức độ phân tử. Chính vì vậy, việc theo dõi đáp ứng định kỳ để điều chỉnh hướng điều trị kịp thời sẽ giúp người bệnh đạt được đáp ứng điều trị tối ưu.

2. Người bệnh

Tuân thủ điều trị, khám sức khỏe định kỳ, theo dõi đáp ứng, luôn giữ tinh thần lạc quan, lối sống lành mạnh, tích cực

Sự ra đời của liệu pháp TKIs cùng với việc tuân thủ điều trị nghiêm ngặt đã giúp cho hầu hết người bệnh CML giai đoạn mãn tính hiện nay có tuổi thọ gần như bình thường. Tuy nhiên, nhiều nghiên cứu đã chỉ ra việc ngừng thuốc, uống thuốc không đúng làm tăng nguy cơ kháng thuốc TKIs. Việc không tuân thủ điều trị này cũng là một trong những yếu tố nguy cơ khiến bệnh tiến triển sang giai đoạn tăng tốc hay chuyển cấp. Do đó, tuân thủ điều trị đã trở thành điều kiện tiên quyết trong điều trị CML thành công. Điều này giúp đạt được đáp ứng sâu, bền vững và đưa ra mục tiêu xa hơn là ngừng thuốc một cách có kế hoạch.

Tuân thủ điều trị kết hợp với tái khám, làm xét nghiệm theo dõi định kỳ sẽ giúp kiểm soát bệnh một cách tốt hơn, phát hiện và kiểm soát các tác dụng phụ, đánh giá hiệu quả điều trị sau các khoảng thời gian nhất định. Từ đó, những điều chỉnh điều trị kịp thời được áp dụng.

Bên cạnh đó, trong quá trình điều trị, người bệnh cần luôn giữ vững tinh thần lạc quan, sống vui vẻ với nhiều suy nghĩ tích cực và thích nghi dần với việc sống chung cùng bệnh. Trao đổi thường xuyên những lo lắng hay các triệu chứng gặp phải với bác sĩ để được hỗ trợ tốt hơn trong quá trình điều trị. Nên duy trì các hoạt động thường nhật và các sở thích như trước khi được chẩn đoán bệnh nếu không quá mệt mỏi.

3. Hỗ trợ từ gia đình, xã hội, bảo hiểm y tế và các tổ chức quốc tế

Việc tuân thủ điều trị TKIs lâu dài là rất quan trọng đối với hầu hết người bệnh CML. Ngoài ra, chi phí điều trị cũng là vấn đề quan trọng đối với người bệnh và xã hội. Sự ra đời của TKIs thế hệ 2, thế 3 đem đến cho người bệnh nhiều sự lựa chọn trong vấn đề điều trị. Tuy nhiên, chi phí điều trị so với thu nhập bình quân đầu người của Việt Nam vẫn ở mức khá cao. Điều đó khiến cho việc lựa chọn điều trị giữa các nhóm nguy cơ, cá thể hóa cho từng người bệnh cũng phần nào bị hạn chế. Do đó, sự hỗ trợ từ gia đình, xã hội, bảo hiểm y tế, các tổ chức quốc tế với người bệnh là cần thiết trong quá trình điều trị.

Khi được chẩn đoán mắc CML, người bệnh phải chung sống với thuốc hàng ngày. Người bệnh có thể gặp phải các tác dụng phụ, cần đến cơ sở khám bệnh nhiều hơn và xét nghiệm máu định kỳ theo hẹn của bác sĩ. Phần lớn người bệnh có điều trị TKIs đều cải thiện đáng kể tình trạng bệnh, cuộc sống sinh hoạt vẫn tiếp diễn như trước đây. Do đó, tuân thủ điều trị, theo dõi đáp ứng điều trị đầy đủ, giữ tinh thần lạc quan là những yếu tố hỗ trợ người bệnh đạt kết quả điều trị cao nhất.

BSCKII. Nguyễn Hoàng Hà

Khoa điều trị hóa chất

Viện Huyết học – Truyền máu TW

TÀI LIỆU THAM KHẢO

1. National Cancer Institute, Chronic Myelogenous Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version, https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/cml-treatment-pdq

2. National Library of Medicine, Chronic Myelogenous Leukemia, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK531459/

3. American Cancer Society, What Is Chronic Myeloid Leukemia? https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-myeloid-leukemia/about/what-is-cml.html

4. Fabio Efficace, et al, “Psychological well-being and social support in chronic myeloid leukemia patients receiving lifelong targeted therapies”, Support Care Cancer (2016) 24:4887–4894. DOI 10.1007/s00520-016-3344-6