Điều trị dự phòng bằng Emicizumab giúp giảm 96,7% chảy máu ở người bệnh hemophilia có chất ức chế

Ngày 27/12/2023, Viện Huyết học – Truyền máu TW đã tổ chức chương trình Tổng kết hoạt động điều trị bằng Emicizumab cho người bệnh hemophilia.

Tham dự chương trình có TS. Nguyễn Thị Mai, Giám đốc Trung tâm Hemophilia, các y bác sĩ của Trung tâm Hemophilia và người bệnh được điều trị bằng Emicizumab

Trong năm 2021 – 2022, Viện Huyết học – Truyền máu TW đã làm thủ tục tiếp nhận trên 13.300 lọ thuốc Emicizumab viện trợ của Liên đoàn Hemophilia Thế giới. Emicizumab là loại thuốc mới có hiệu quả mang tính đột phá trong điều trị dự phòng chảy máu ở người bệnh Hemophilia A, đặc biệt là đối với người bệnh có chất ức chế.

Trung tâm Hemophilia đã tích cực triển khai các hoạt động đào tạo, xây dựng quy trình quản lý, điều trị dự phòng bằng Emicizumab, tiêu chuẩn điều trị bằng Emicizumab từ nguồn thuốc viện trợ. Nhờ đó, từ năm 2021 đã có 98 người bệnh hemophilia đầu tiên tại Việt Nam được điều trị dự phòng miễn phí bằng loại thuốc này.

ThS. Trần Thị Mỹ Dung, Phó Giám đốc Trung tâm Hemophilia báo cáo về hiệu quả của việc điều trị bằng Emicizumab và những ảnh hưởng tích cực của phương pháp điều trị này đối với chất lượng cuộc sống người bệnh

Đánh giá trên 60 người bệnh hemophilia A sử dụng thuốc năm 2021 cho thấy: điều trị bằng Emicizumab giúp giảm 96,7% chảy máu ở nhóm có chất ức chế và giảm 92% chảy máu ở nhóm không có chất ức chế; thời gian điều trị, số ngày nằm viện và số lượng khớp đích của người bệnh cũng giảm; tình trạng tổn thương cơ khớp và chất lượng cuộc sống của của người bệnh ngày càng được cải thiện.

Emicizumab là thuốc tiêm dưới da nên sẽ rất phù hợp đối với các trường hợp khó lấy ven như các cháu bệnh nhi.

Nghiên cứu trên 50 người bệnh hemophilia A mức độ nặng được điều trị dự phòng chảy máu bằng Emicizumab từ tháng 3/2021 đến tháng 11/2021 cho thấy sau 25 tuần điều trị, số lượng người bệnh rất khó khăn trong các vấn đề: đi lại, tự chăm sóc, sinh hoạt hàng ngày, đau/ khó chịu, lo lắng/ u sầu giảm rõ rệt.

Việc điều trị bằng Emicizumab không chỉ giúp người bệnh giảm chảy máu và đau đớn mà còn đem đến rất nhiều thay đổi trong cuộc sống của họ. Nhiều người bệnh chia sẻ rằng: khi được tiêm Emicizumab, họ cảm thấy mình như một người không hề bị bệnh hemophilia. Nhiều người phải đi xe lăn, đi bằng nạng đã cố gắng tập phục hồi chức năng và có thể đi lại mà không cần nạng. Các cháu bé có thể đi học thường xuyên và tự tin hoà nhập cùng bè bạn. Người bệnh có thể đi làm đều đặn và tìm được công việc ổn định hơn. Đặc biệt, có người đã kết hôn và sinh con, xây dựng được tổ ấm hạnh phúc của riêng mình.

TS. Nguyễn Thị Mai, Giám đốc Trung tâm Hemophilia mong muốn người bệnh sử dụng thời gian được điều trị Emicizumab như một món quà để thay đổi cuộc sống của mình theo hướng tích cực hơn.

Tháng 12/2023 vừa qua, Viện Huyết học – Truyền máu đã làm thủ tục tiếp nhận 1 đợt thuốc viện trợ Emicizumab và trong thời gian tới, người bệnh hemophilia A (chủ yếu là người bệnh có chất ức chế) sẽ tiếp tục được điều trị bằng loại thuốc này. TS. Nguyễn Thị Mai bày tỏ: “Tôi rất mong Emicizumab không chỉ giúp các bạn, các cháu giảm chảy máu mà hãy sử dụng thời gian được dùng thuốc như một món quà để tích cực tập luyện nhằm giúp cơ khớp khoẻ hơn, cố gắng học tập, làm việc để thực sự thay đổi cuộc sống của mình”.

TS. Nguyễn Thị Mai cũng đề nghị người bệnh cam kết duy trì cân nặng hợp lý vì tình trạng thừa cân sẽ gây sức ép rất lớn lên cơ, khớp và có lối sống tích cực để việc điều trị thực sự có ý nghĩa.

Là một người mẹ có con được điều trị dự phòng bằng Emicizumab, chị Nguyễn Thị Quyên (Thanh Hoá) chia sẻ: “Trước đây, đã rất nhiều lần con bị chảy máu kéo dài, đau đến mức khóc suốt nhiều đêm không ngủ. Nhìn con như vậy, em chỉ mong có một phép màu để con đỡ đau.

Năm con học lớp 3, gia đình đã phải cõng con đi học suốt 1 năm, bố mẹ phải đưa con đi học một ngày 4 lần. Nhưng từ khi tiêm Emicizumab, con đã có thể tự đạp xe đi học. Đây là bước ngoặt thay đổi cuộc sống của các con và cả gia đình các con”. Chị Quyên và nhiều người bệnh tham dự chương trình đã bày tỏ lòng biết ơn đến Ban lãnh đạo Viện, các y bác sĩ ở Trung tâm Hemophilia và cam kết sẽ tuân thủ điều trị và nỗ lực hơn để phát huy hiệu quả điều trị bằng Emicizumab.

Trương Hằng, ảnh: Trần Chiến